به نقل از «عصر ایران»

امید به درمان بیماری‌های نادر با ویرایش ژنتیکی

تاریخ انتشار: ۱۵ بهمن ۱۴۰۲ | کد خبر: ۳۹۶۷۳۷۲۶

پژوهشگران مرکز پزشکی مولکولی ماکس دلبروک(Max Delbrück) یک کاربرد بالقوه نجات‌بخش از فناوری ویرایش ژن کریسپر-کس۹(CRISPR-Cas۹) را نشان می‌دهند.

به نقل از اس‌ای، این تیم به رهبری پروفسور کلاوس راجوسکی، با موفقیت نقایص ژنتیکی ارثی را در سلول‌های ایمنی تصحیح کرد و یک استراتژی درمانی جدید برای لنفوهیستوسیتوز هموفاگوسیتیک خانوادگی(FHL) که یک بیماری نادر و اغلب کشنده سیستم ایمنی است، ارائه کرد.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

به گزارش ایسنا، بیماری FHL در درجه اول بر نوزادان و کودکان زیر ۱۸ ماه تأثیر می‌گذارد و باعث ایجاد یک واکنش ایمنی اغراق آمیز می‌شود که می‌تواند به عوارض شدید از جمله طوفان سیتوکین و التهاب بیش از حد منجر شود.

در حال حاضر، درمان‌ها شامل ترکیبی از شیمی‌درمانی، سرکوب سیستم ایمنی و پیوند مغز استخوان است، اما میزان مرگ و میر ناشی از ابتلا به آن همچنان بالاست. با این حال، این رویکرد جدید ویرایش ژن، نتایج امیدوارکننده‌ای را در موش‌ها و نوزادان بدحال نشان می‌دهد.

این مطالعه بر اصلاح جهش‌های ژنی که از عملکرد طبیعی سلول‌های T سیتوتوکسیک جلوگیری می‌کند، متمرکز بود. این سلول‌ها نقش مهمی در از بین بردن سلول‌های آلوده به ویروس یا تغییر یافته دارند. وقتی این سلول‌ها معیوب هستند، همانطور که در بیماران مبتلا به FHL دیده می‌شود، نمی‌توانند عفونت‌ها را کنترل کنند و باعث ایجاد آبشاری از اثرات مضر می‌شود.

پژوهشگران با استفاده از فناوری ویرایش ژنتیکی کریسپر-کس۹ سلول‌های T معیوب را در موش‌هایی که شرایطی مشابه عفونت ویروس اپشتین بار(EBV) داشتند، ترمیم کردند.

ژن تغییر یافته موسوم به پرفورین(perforin) بازسازی شد و به سلول‌های T سیتوتوکسیک ترمیم شده اجازه داد تا به طور طبیعی عمل کنند.

موش‌ها طی این فرآیند بهبودی قابل‌توجهی از FHL را نشان دادند که به اثربخشی بالقوه این تکنیک در درمان این بیماری اشاره دارد.

آزمایشات انسانی موفق

از نمونه خون دو نوزاد بیمار برای آزمایش این استراتژی در انسان استفاده شد. پژوهشگران با موفقیت ژن‌های معیوب را در سلول‌های بنیادی حافظه T که پیش‌ساز سلول‌های T سیتوتوکسیک فعال هستند، ترمیم کردند.

سلول‌های ترمیم‌شده پاسخ سلول T سیتوتوکسیک طبیعی را در آزمایش‌های کشت سلولی نشان دادند که کاربرد بالقوه این تکنیک را در موارد انسانی نشان داد.

اکنون با وجود این یافته‌های امیدوارکننده، پژوهشگران بر نیاز به تحقیقات بیشتر و آزمایش‌های بالینی وسیع‌تر تاکید می‌کنند.

دکتر کریستین کوکس از اعضای این پژوهش بر اهمیت تعیین مدت زمان اثر محافظتی و اینکه آیا درمان‌های مکرر ممکن است ضروری باشند، تأکید می‌کند. به گفته وی، ماهیت کم‌تهاجمی این روش که تنها به مقدار کمی خون نیاز دارد، امیدی برای پیشرفت در درمان FHL ایجاد می‌کند.

پروفسور کلاوس راجوسکی ابراز خوش‌بینی می‌کند و می‌گوید: ما بسیار امیدواریم که مکانیسم ما پیشرفتی در درمان FHL باشد، چه برای به دست آوردن زمان بیشتر برای پیوند مغز استخوان موفق یا به عنوان یک درمان.

مرکز ماکس دلبروک یک موسسه تحقیقاتی پیشرو در زمینه زیست پزشکی است که در خط مقدم این تحقیقات به شکل پیشگامانه عمل می‌کند.

این مطالعه در مجله Science Immunology منتشر شده است و یک گام مهم رو به جلو برای درمان‌های نوآورانه برای بیماری‌های نادر و تهدید کننده زندگی است.

کانال عصر ایران در تلگرام

منبع: عصر ایران

کلیدواژه: درمان بیماری های نادر ویرایش ژن سلول های T سلول ها

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.asriran.com دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «عصر ایران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۹۶۷۳۷۲۶ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

چند باوراشتباه درباره بیماری ام اس

به گزارش گروه سلامت خبرگزاری علم و فناوری آنا؛ سرور عدوانی عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی با اشاره به باورهای غلط بیماری MS گفت: اینکه مبتلایان به ام اس نمی‌توانند ازدواج کنند و یافرآیند بچه‌دار شدنشان دچار مشکل است، باوری کاملا اشتباه است.

عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی شهیدبهشتی افزود: با توجه به اینکه بیشتر مبتلایان به ام اس معمولا در سن پایین درگیر این بیماری می‌شوند و یا هنوز به سن باروری نرسیده باشند ممکن است این موضوع برای این افراد نگران کننده باشد، این باور از اساس اشتباه و بیماران مبتلا به ام اس هیچ مشکلی برای ازدواج ندارند و تحت نظر پزشک به راحتی می‌توانند مادر یا پدر شوند.

متخصص بیماری‌های اعصاب و روان درباره احتمال ابتلای فرزندان مبتلا به ام اس نیز توضیح داد: مبتلایان به این بیماری باید این نکته را مد نظر داشته باشند که شاید نوزادانی که از پدر و مادر مبتلا به ام اس متولد می‌شوند ریسک بیشتری ازنظر ابتلا به این بیماری در مقایسه با سایر افراد جامعه داشته باشند ولی اصلا به این شکل نیست که این احتمال درصد بالایی را به خود اختصاص دهد.

عدوانی تاکید کرد: این تفکر که اگر مبتلا به ام اس هستید حتما نوزاد شما هم با این بیماری متولد می‌شود از اساس اشتباه و غلط است.

متخصص بیماری‌های مغز و اعصاب با بیان اینکه برخی طیف‌های بیماری ام اس می‌تواند از طریق وراثت منتقل شود توضیح داد: تا زمانیکه آزمایش‌های ژنتیک انجام نشده، هیچ فردی نمی‌تواند درباره ریسک ابتلای بالای سایر افراد خانواده به این بیماری نظر قطعی دهد.

وی گفت: تعداد پدران و مادرانی که هر دو مبتلا به ام اس بوده‌اند و نوزادی کاملا طبیعی به دنیا آورده‌اند کم نیستند.

عدوانی با تاکید بر اینکه مسئله‌ای که درباره ام اس مد نظر است فارغ از مسایل ژنتیکی موضوعات محیطی است، اضافه کرد: در نهایت علت اصلی این بیماری و خیلی از فاکتورهای ابتلا به آن هنوز شناخته نشده است.

این عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی به باور اشتباه دیگری مبنی بر اینکه ام اس بیماری مختص به جوانان است توضیح داد: اصلا به این صورت نیست و این بیماری در کودکان و یا افراد بالای 60 یا 70 سال هم دیده می‌شود.

کاهش طول عمر باور اشتباه دیگری درباره مبتلایان به ام اس است که این متخصص بیماری‌های مغز و اعصاب به آن اشاره کرد و افزود: این بیماری طول عمر افراد را کاهش نمی‌دهد، خیلی از افراد زمانی که متوجه می‌شوند به ام اس مبتلا شده است، مبنا را بر این قرار می‌دهند که با اختلال عملکرد عمده مواجه‌اند.

وی  با بیان این مسئله که الزاما همه‌ افراد مبتلا به ام اس دچار مشکل شدید در راه رفتن می‌شوند و یا  در نهایت بینایی خود را از دست می‌دهند را تصور اشتباهی عنوان کرد و توضیح داد: بیماری ام اس با توجه به درمان‌های نوینی که وجود دارد به میزان قابل توجهی قابل کنترل است، شاید در سالهای دور مثلا 20 یا 30 سال پیش درمان قابل توجهی برای این بیماری وجود نداشت ولی در حال حاضر بخش عمده‌ای بیماران به صورت موفقیت آمیز درمان شده و به زندگی عادی برمی‌گردند.

عدوانی گفت: ام اس احتمال حملاتی به سیستم عصبی را در پی دارد یا حتی بیماران به صورت موقتی دچار تاری دید، ضعف اندام‌ها، اختلال تعادل و دوبینی می‌شوند ولی با درمان به موقع علامت‌ها به میزان بسیار بالایی و در بیشتر موارد به صورت کامل برطرف می‌شود.

این عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی عنوان کرد: ام اس قابل کنترل است و هنوز دارویی نداریم که بیمار استفاده کند و به طور کلی درمان شود به طور مثال بیماران دیابتی تا آخر عمر باید داروهای خود را استفاده کنند و اگر دارو را قطع کنند قطعا مشکلات جدی خواهند داشت.

متخصص بیماری‌های مغز و اعصاب بیمارستان شهدای تجریش تاکید کرد: MS و درمان‌های آن وابسته به درمان موثر در سالهای اول شیوع بیماری است، به این شکل که در صورت تشخیص به موقع اگر درمان‌ها به موقع انجام شود حتی امکان خاموش شدن این بیماری نیز وجود دارد یا در آینده فرد مبتلاکمتر دچار عوارض خواهد شد.

عدوانی هشدار داد: مبتلایان به ام اس بعد از درمان و کاهش نشانه‌های بیماری، روند درمان را قطع نکنند به این دلیل که ام اس ماهیت بهبوده یابنده و حمله کننده دارد شاید مدتها خاموش شود و بعد از مدتی بیمار با حمله‌های بیشتر که کنترل آن مشکل است مواجه شود.

وی درباره باور اشتباه دیگری با این عنوان که بیماران مبتلا به ام اس نباید اصطلاحا مواد غذایی که طبع سرد دارد را استفاده کنند ادامه داد: از نظر علمی و تحقیقاتی هیچ موضوعی مبنی بر اینکه ماده غذایی در کنترل و یا عود بیماری اثر دارد تایید نشده است، در نتیجه رژیم‌های سخت غذایی می‌تواند بدن بیمار را ضعیف کرده و مانع رسیدن مواد مغذی به بدن شود بنابراین تنها توصیه این است که مبتلایان به ام اس رژیم غذایی سالم داشته باشند.

عدوانی در خاتمه توصیه کرد: عاداتی مثل سیگار کشیدن، استفاده از قلیان می تواند سیر بیماری را شدیدتر کند و تشدید حملات را در پی خواهد داشت بنابراین توصیه اکید ترک مواد دخانی است.

انتهای پیام/